UNIQURE: NEW OPPORTUNITIES

UNIQURE: NEW OPPORTUNITIES

Резюме

  • Генная терапия продемонстрировала превосходные результаты у пациентов с гемофилией B.
  • Крупная сделка с Bristol-Myers Squibb привлекает инвесторов.
  • Этот многообещающий бизнес с хорошо диверсифицированным портфелем препаратов.

Обзор компании:

UniQure NV (QURE) компания основана в Амстердаме, ориентирована на генную терапию редких и разрушительных заболеваний. uniQure занимается заменой или подавлением мутированных генов. Компания была сформирована в 1998 году и стала публичной 5 февраля 2014 года. UniQure — это, по сути, молодая биотехнологическая компания. Генная терапия Glybera, для лечения дефицита липазы липопротеина или LPLD, одобрена пока что только в Европе, поскольку болезнь настолько редкая, что для утверждения в США было необходимо провести десятки дополнительных испытаний. Компания отказалась, чтобы сосредоточить ресурсы на своих препаратах.

Компания проводит реструктуризацию, начавшуюся в ноябре 2016 года, в результате чего была определена приоритетность препаратов:

  1. Препараты для гемофилии B;
  2. сердечно-сосудистых заболеваний;
  3. болезни Хантингтона.

В то время как на терапию для Sanfilippo B и болезни Паркинсона теперь финансирования будет минимальным. Когда реструктуризация будет завершена, будет устранено около 55 рабочих мест, что приведет к экономии затрат в размере от 5,0 до 6,0 млн. долл. США.

Портфель препаратов

  1. AMT-060 для гемофилии B. Это редкое наследственное заболевание у мужчин характеризуется недостаточным свертыванием крови. В отличие от нынешнего стандарта ухода, AMT-060 разработан как однократное введение тридцатиминутной инфузии IV. Ранние результаты исследования фазы 1/2 были очень обнадеживающими. Выдающиеся результаты позволили UniQure получить одобрение терапии от FDA в январе 2017 года и статус PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам в апреле 2017 года. В настоящее время компания ведет дискуссию по вопросам основного испытания в США и ЕС. Однако не все так гладко для AMT-060, поскольку Spark Therapeutics работает над аналогичным препаратом и также получили одобрения от FDA. Как uniQure, так и Spark представили обновленные результаты по данным Фазы 1/2 в Международном обществе тромбозов и гемостаза (ISTH) 10 июля 2017 года. UniQure имеет права на полную коммерциализацию AMT-060 в США, Канаде и Японии.
  1. AMT-130 для болезни Хантингтона (HD). Это заболевание является редким наследственным расстройством, которое приводит к гибели клеток головного мозга. В настоящее время нет лечения болезни Хантингтона. AMT-130 подавляет ген Хантингтона. В крупномасштабных испытаниях на животных AMT-130 продемонстрировал значительное замедление болезни. Компания планирует подать заявку на участие в исследовании IND с человеческими испытаниями, которые, вероятно, начнутся в 2018 году.
  1. S100A1 для лечения сердечной недостаточности (CHF). S100A1 — кальциевый цензор и главный регулятор функции сердца. S100A1 является частью более широкого проекта сотрудничества с Bristol-Myers Squibb, объявленным в апреле 2015 года. В соответствии с условиями uniQure будет отвечать за производство клинических и коммерческих материалов, используя свою векторную технологию, в то время как Bristol-Myers будет отвечать за разработку и регулирование деятельности, а также за коммерциализацию S100A1. UniQure получит выплаты за исследования и разработку в размере 254 млн. долл. США в дополнение к высоким двузначным роялти. Bristol-Myers владеет 9,9% акций uniQure и планирует увеличить количество еще в два раза.

Результаты исследований на мышах и свиньях показали отличные результаты. Следующие шаги включают подачу IND.

Баланс компании

1Q17 показал, что компания имеет 120 миллионов долларов наличными на балансе. Часть этих денег пойдет на подачу IND для S100A1. Компания имеет задолженность в размере около 20 миллионов долларов.

Текущая рыночная капитализация компании составляет всего 200 миллионов долларов, а акции продаются чуть выше 9 долларов за акцию.

Аналитики позитивно оценивают потенциал компании и после недавнего опроса гематологов и онкологов была сформирована целевая цена в $17 и рейтинг Buy.

Важно не забывать о конкуренции. Сотрудничество Spark с Pfizer дает им преимущество перед UniQure с маркетинговой точки зрения.

Вывод

Сотрудничество с Bristol-Myers это катализатор роста UniQure. У компании несколько перспективных препаратов, предстоящие ключевые события, более 50% текущей рыночной капитализации на балансе. Самое главное, что фармацевтический гигант Bristol-Myers приобрел большой пакет акций и планирует увеличить долю в фирме. Позитив со стороны аналитиков вызывает интерес инвесторов. Учитывая это, мы считаем, что акции имеют потенциал роста к отметкам $15 к концу года.

Департамент аналитики

ITcapitals Wealth Management

div#stuning-header .dfd-stuning-header-bg-container {background-color: #00557c;background-size: initial;background-position: top center;background-attachment: fixed;background-repeat: no-repeat;}#stuning-header div.page-title-inner {min-height: 300px;}div#stuning-header .dfd-stuning-header-bg-container.dfd_stun_header_vertical_parallax {-webkit-transform: -webkit-translate3d(0,0,0) !important;-moz-transform: -moz-translate3d(0,0,0) !important;-ms-transform: -ms-translate3d(0,0,0) !important;-o-transform: -o-translate3d(0,0,0) !important;transform: translate3d(0,0,0) !important;}